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基因治療領域遭遇新挑戰(zhàn)：針對罕見腦部疾病的療法或增加癌癥風險
2024年10月16日 08:53:50
來源：化工儀器網(wǎng) 點擊量：5298
基因治療作為醫(yī)學領域的一項前沿技術(shù)，近年來在多種疾病的治療中展露了非凡的潛力，特別是在罕見病的治療上。
【化工儀器網(wǎng) 行業(yè)百態(tài)】基因治療作為醫(yī)學領域的一項前沿技術(shù)，近年來在多種疾病的治療中展露了非凡的潛力，特別是在罕見病的治療上。然而，最近有關一款針對罕見腦部疾病的基因治療療法可能引發(fā)癌癥的消息，再次引發(fā)了廣泛的社會關注。
這款療法涉及的疾病是腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)，這是一種由ABCD1基因突變導致的罕見神經(jīng)退行性疾病。該病會導致患者的大腦逐漸退化，若未得到及時治療，患兒往往會在青少年時期不幸離世。
2022年，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準了藍鳥生物公司開發(fā)的Skysona基因療法上市，該療法旨在減緩4至17歲患有早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(cALD)男孩的神經(jīng)功能障礙進展。該療法通過向患者的造血干細胞中導入ABCD1基因的功能性拷貝，重新注入患者體內(nèi)，以試圖糾正基因突變，并恢復長鏈脂肪酸的β-氧化過程。
然而，近期發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》(NEJM)上的一項研究揭示了該療法的潛在風險。在接受Skysona治療的67名CALD患兒中，有7名患兒不幸被診斷出患有血癌。其中，6名患兒被確診為骨髓增生異常綜合征(MDS)，1名患兒被確診為急性髓細胞白血病(AML)。
盡管異基因造血干細胞移植是治療cALD的有效手段，且長期總生存率可達56%至90%，但僅有20%的患者能夠找到匹配的供體。Skysona的上市為cALD患者提供了新的治療選擇，然而高昂的治療費用(高達300萬美元)以及潛在的癌癥風險，使得患者家庭在選擇治療方案時面臨艱難抉擇。
值得注意的是，早在2021年8月，藍鳥生物就曾報告稱，在一項試驗中，一名接受Skysona治療的男孩患上了骨髓增生異常綜合征(MDS)。在2022年9月FDA批準Skysona上市時，又新增了兩例MDS病例。隨著NEJM論文的發(fā)表，接受Skysona治療的患兒中患癌病例數(shù)已增至7例。
基因治療作為前沿醫(yī)療手段，在罕見病等領域展現(xiàn)出了巨大的潛力。然而，此次Skysona療法被發(fā)現(xiàn)可能增加患者患癌風險的事件。未來，基因治療的安全性和有效性仍需進一步驗證和完善。
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